Появата на лекарствата сираци и регламентирането на тяхното производство и разпространение

От 1983г. до 1999г.

Лекарствата сираци са предназначени за диагностика и терапия на т. нар. редки болести, които засягат малък брой хора. Този вид заболявания (сред тях са болест на Бехтерев, витилиго, аутизъм и други) са животозастрашаващи, с голяма вероятност да предизвикат инвалидизация, не са проучени достатъчно и терапията им непрекъснато се усъвършенства.

По европейската дефиниция, рядко е всяка заболяване, което засяга не повече от 5 на 10 000 души от населението. В Щатите категорията попадат болести, засягащи не повече от 200 000 граждани. Определението „рядкост“ е доста условно, тъй като в САЩ и ЕС, тези здравословни проблеми, поради големия брой на населението, засягат десетки милиони.

Щатски педиатър става кръстник на лекарствата сираци

За пръв път понятието лекарство сирак е използвано от Хари Ширки (на конференция през 1963 г.), който е председател на Комитета по дозиране на лекарствата, към Американската академия по педиатрия.
С това определение лекарят изразява загриженост, че нараства броя на лекарствата, одобрени за възрастни, но не и за кърмачета и деца, което стеснява възможностите за провеждането на адекватна терапия при подрастващите.

Това според него се дължи на по-слабия потенциал за търговска рентабилност на педиатричните продукти, спрямо разходите за тяхното одобрение от американската лекарствена агенция FDA. Колегите му използват определението и за изтеглени от пазара фармацевтични продукти, след засилването на регулацията от държавата.

Разработването на фармацевтични продукти за терапия на редки болести изисква същите разходи за тяхното създаване, изпитване и регистрация, каквито са при масовите медикаменти. Приходите от реализацията им обаче са значително по-ниски, поради по-малкото им пазарно търсене. Тъй като страдащите от тези заболявания също имат право на адекватно лечение, правителствата на много страни предприемат мерки, с които стимулират производството на лекарства сираци.

За първи път такива промени са направени в САЩ, където страдащите от редки заболявания са над 20 милиона от жителите на страната. Пациентски и други обществени организации започват кампания, която довежда до приемането на Закона за лекарствата сираци. Това става през 1983 година.

Вносителят Хенри Уоксман с гордост твърди, че това е най-добрият пример за управление в националното здравеопазване, което демонстрираq как ефективно се решават дълго отлагани проблеми, касаещи живота и здравето на милиони американци.

В първите години след въвеждането на закона, сред американското общество, често се дискутира високата цена на терапия при някои редки болести, която достига до стотици хиляди долари. Федералното правителство и обществените организации правят всичко възможно, за да намалят цените на лекарствата сираци, като отпуснатите кредити и субсидии по различни програми достигат до 30 млрд. долара, в началото на 21 век.

Стимули за фармацевтичните компании в Европа и САЩ

Щатското законодателство вдъхновява въвеждането на такава практика и в други страни – в Япония – през 1993 г., в Сингапур – през 1997 г., в Австралия – през 1998, в Европейския съюз – през 1999 г.

Един от основните стимули в законодателството на ЕС и САЩ е за пазарната изключителност на продукта, който влиза в сила след одобряването на лекарството за употреба от FDA или от Европейската агенцията по лекарствата. В Америка и Евросъюза сроковете за пазарна изключителност са съответно за 7 и 10 години. Те могат да бъдат съкратени или увеличавани в определени граници.

Европейският регламент 847/2000 определя, че само лекарства от хуманитарната медицина могат да се регистрират като сираци, изключвайки ветеринарни продукти, медицински изделия, хранителни добавки и диетични продукти.

Друг стимул за фармацевтичните компании са намаляването или отмяната на таксите за регистрация и финансово подпомагане при изследователската дейност. В САЩ има допълнително кредити и субсидии за клиничните изпитвания.

Разрешаването на употребата на лекарство сирак в страна на ЕС, не означава, че то ще бъде достъпно за жителите на всички държави-членки на съюза. Притежателят на разрешителното трябва предварително да определи статута за комерсиалност, в рамките на всяка страна от общността, за да се установят условията за реимбурсацията и цената му във всяка от тях.

В първите десетилетия на 21 век най-много лекарства сираци има одобрени в САЩ - около 500, в Евросъюза – те са над 70. Има известна разлика в процедурите по регистрация от двете страни на Атлантика. Затова, освен известната хармонизация на регламентите, е договорен и общ формуляр за фармацевтичните компании, които искат да получат одобрение едновременно в САЩ и ЕС.